【儀器網 生物醫藥】[導讀]前不久，來自南京大學、廈門大學和南京工業大學的科研人員在美國《科學進展》雜志上發表論文，聲明他們開發出一種“基因剪刀”工具的新型載體，可以實現基因編輯可控，在癌癥等重大疾病治療方面具有廣闊的應用前景。
眾所周知，癌癥對人類的威脅日益突出，已經成為我國城鄉居民的主要死因。對于癌癥常使用基因病毒治療方法，正常細胞與腫瘤細胞存在著某些基因表達上的差異，使得某些病毒在正常細胞內復制所必需的基因，而這些在腫瘤細胞內并不需要，因此，去除這些基因有望使其在腫瘤細胞內特異性復制，在正常細胞中不能復制，令細胞凋亡，終止病毒復制。
CRISPR-Cas9是科學家們在實驗室較常用的多功能基因組編輯工具，是一種RNA導向的核酸酶，可以切割DNA。它的發現實現了哺乳動物基因組的編輯，并帶動了基因編輯領域迅猛發展，讓CRISPR成為了“生物科學領域的游戲規則改變者”。雖然被譽為“基因剪刀”的CRISPR基因編輯技術能準確定位并切斷DNA(脫氧核糖酸)上的基因位點，關閉某個基因或引入新的基因片段，從而達到治病目的，但脫靶效應一直是阻礙其應用的關鍵障礙之一。
脫靶效應是指技術本身有存在意外改錯基因的可能性。雖然概率不高，但如果在敲除PD1基因的時候由于脫靶而修改了其他關鍵基因，理論上會出現白血病等嚴重疾病。此外，CRISPR-Cas9技術主要以病毒為載體，不能保證細胞不會癌化。“基因剪刀”的研發是為了完善基因的表達與功能，減少病變次數，造福人類，但若技術本身也存有癌變的風險，就得不償失了。
經過多年的研究與實驗，技術水平得到大幅提高，“基因剪刀”的風險也有望降低。研究人員采用了一種名為“上轉換納米粒子”的非病毒載體，這種納米粒子具有光轉化效果，當它們攜帶“基因剪刀”進入細胞內部后，在無創的近紅外光的照射下，可以發射出紫外光，這些光線就像交通指示燈一樣，為“基因剪刀”提供指令，使得Cas9蛋白不再“路癡”，可以準確進入病變組織的細胞核，從而實現高準確度的基因剪切。目前這種方法的有效性已在體外細胞和小鼠活體腫瘤實驗中得到驗證。
臨床試驗可以驗證技術的安全性和可行性，如若能通過試驗證明該非病毒載體和“基因剪刀”可以有效地結合使用并治療癌癥，那么“基因剪刀”在重大疾病治療方面就會擁有廣闊的應用前景。
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